For the first time in the world: Doctors in the US successfully cure an infant using individual gene editing
En gruppe læger og forskere har gjort et gennembrud i behandlingen af en sjælden genetisk sygdom ved at anvende den første personlige genredigeringsterapi. Resultaterne af behandlingen blev offentliggjort i det autoritative medicinske tidsskrift The New England Journal of Medicine.
Her er hvad vi ved
Patienten var en spæd med navnet KJ, som blev født med CPS1-mangel, en sjælden genetisk sygdom med en anslået 50% dødelighed i den første uge af livet. Overlevelse med denne sygdomsforløb er ofte ledsaget af alvorlige hjerneskader, udviklingsforsinkelser og endda behovet for en levertransplantation.
Lægerne har brugt en unik terapi baseret på CRISPR-teknologi, som gør det muligt for dem at redigere DNA direkte i patientens krop. Denne succes blev muliggjort af mange års forskning og opdagelser, herunder afkodning af det menneskelige genom og opdagelsen af CRISPR.
Personlig genredigering åbner op for nye horisonter i behandlingen af andre arvelige sygdomme, såsom seglcelleanæmi, cystisk fibrose, Huntingtons sygdom og muskeldystrofi. Nogle CRISPR-baserede lægemidler har allerede modtaget FDA godkendelse til behandling af seglcellesygdom, men forskningen på dette område er i gang.
Dette kan være begyndelsen på en ny æra inden for medicin, hvor behandlingen vil blive skræddersyet individuelt til hver patient baseret på deres unikke genetiske kode.
Source: The New York Times
